TERAPIA GENÉTICA e SURDEZ CONGÊNITA

Terapia genética recupera audição de camundongos surdos

Ao alterar a expressão de gene alterado, pesquisadores foram capazes de fazer com que animais com tipo de surdez congênita voltassem a ouvir

Audição: Camungondos que nasceram surdos voltam a ouvir após serem submetidos a terapia genética (Pierre Andrieu/AFP)

Cientistas da Universidade Rosalind Franklin de Medicina e Ciência, nos Estados Unidos, utilizaram terapia genética para recuperar parcialmente a audição de camundongos recém-nascidos que tinham uma forma congênita de surdez. A pesquisa, publicada nesta segunda-feira na revista Nature Medicine, sugere que é possível que deficiências auditivas sejam corrigidas nos primeiros dias de vida de pessoas que nascem com determinada mutação genética.

CONHEÇA A PESQUISA

Título original: Rescue of hearing and vestibular function by antisense oligonucleotides in a mouse model of human deafness

Onde foi divulgada: revista Nature Medicine

Quem fez: Jennifer Lentz,  Francine Jodelka, Anthony Hinrich, Kate McCaffrey, Hamilton Farris, Matthew Spalitta, Nicolas Bazan, Dominik Duelli, Frank Rigo e Michelle Hastings

Instituição: Universidade Rosalind Franklin de Medicina e Ciência, Estados Unidos

Dados de amostragem: Camundongos geneticamente modificados para nascer com síndrome de Usher

Resultado: A audição dos animais foi recuperada com a injeção de um material genético capaz de alterar a expressão de um gene modificado e responsável por desencadear a síndrome de Usher

O estudo, coordenado pela pesquisadora Michelle Hastings, trabalhou com um gene chamado USH1C, responsável por controlar a ação da proteína harmonina. Essa proteína exerce um papel importante na produção de células do ouvido interno que respondem a ondas de som e enviam sinais elétricos ao cérebro. Uma mutação no gene USH1C altera a expressão dessa proteína e pode desencadear o tipo 1 da síndrome de Usher, uma forma de surdez hereditária que costuma ser acompanhada de cegueira.

Injeção - O que a equipe de Hastings fez foi injetar, em camundongos recém-nascidos geneticamente modificados para ter a mutação no gene USH1C, uma fibra muito pequena de material genético (oligonucleotídeo antisense) capaz de desativar uma versão defeituosa desse gene. Com isso, a expressão do USH1C foi "corrigida" e ele passou a produzir células normais do ouvido interno. Segundo os resultados, uma única injeção conseguiu restaurar parcialmente a audição dos animais e também diminuiu os movimentos de cabeça que ocorrem pelo fato de a síndrome prejudicar o equilíbrio.  

"Estes efeitos foram mantidos por alguns meses, fornecendo evidências de que a surdez congênita pode ser efetivamente superada com tratamento precoce para corrigir a expressão genética", escreveram os autores no artigo. “A nossa descoberta abre uma possibilidade para a criação de uma droga feita a partir de oligonucleotídeo antisense”, diz Jennifer Lentz, que também participou do estudo.

Saiba mais

TERAPIA GENÉTICA

Tratamento que busca alterar o DNA de uma determinada célula, em busca de um resultado benéfico para a saúde de um paciente. Para isso, os cientistas precisam inserir um gene no núcleo da célula e fazer com que substitua outro, que na maioria das vezes está disfuncional. Os pesquisadores costumam usar como veículo desse gene um vírus ou retrovírus, pois esses vetores conseguem alterar o material genético de seu hospedeiro. Dentro da célula, o novo gene passa a fazer parte de seu DNA, e pode ser usado para tratar alguma doença.

SÍNDROME DE USHER

É a principal causa de surdez e cegueira combinadas, e estima-se que atinja uma a cada 6.000 pessoas no mundo. O tipo 1 dessa doença é o mais grave: indivíduos com o problema nascem surdos, têm prejudicado o seu equilíbrio e, a partir da adolescência, passam a perder a visão progressivamente até se tornarem cegos.

(Agência France-Presse)